对多次复发者及肾上腺皮质激素依赖者，或肾上腺皮质激素耐药等难治性肾病综合征患儿，可加用免疫抑制剂，如环磷酰胺0.5～0.75g/m2，静滴，每个月1次，连用6～8次。该药的不良反应有胃肠道反应、脱发、白细胞减少。白细胞减少至4×109/L（4000/mm3）以下应减量；白细胞降至3×109/L（3000/mm3）以下或出现出血性膀胱炎则应停药。